Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

I ricercatori stanno testando la maturità della tecnica dell’editing genomico rispetto a questa malattia per essere sicuri di poterla sperimentare su

Cure risolutive per questa malattia genetica fatale, che colpisce un bambino maschio su cinquemila, non ne esistono ancora. Perciò la distrofia muscolare di Duchenne è uno dei principali banchi di prova per le terapie geniche dell’era CRISPR.

L’obiettivo è utilizzare la tecnica di editing genomico per correggere la mutazione che compromette la produzione della distrofina, una proteina fondamentale per la struttura e la funzione dei muscoli, cuore compreso.

I ricercatori avevano già usato le forbici molecolari di CRISPR nelle cellule umane in coltura e nel topo per sistemare il difetto genetico responsabile di questo processo degenerativo. Ma ora hanno compiuto un altro importante passo verso la sperimentazione sull’uomo: hanno interrotto la progressione della malattia in un modello animale più realistico, il cane. La ricerca è stata condotta dal gruppo di Eric N. Olson dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas…L’articolo su LeScienze>>

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2019-02-23T18:10:53+00:00