Vengono definiti «farmaci viventi» e stanno rivoluzionando l’immunoterapia, a sua volta già considerata da un decennio un «breakthrough» nella cura delle neoplasie, come la celebrò nel 2013 la rivista Science.
CAR-T, tumori attualmente trattati e nuove frontiere
«Le CAR-T – spiega il professor Locatelli sono state inizialmente sviluppate per trattare le malattie linfoproliferative a differenziazione B-cellulare, quindi per la leucemia linfoblastica acuta a immunofenotipo B nel paziente pediatrico e per i linfomi a grandi cellule B nel paziente adulto».
Gli studi in corso per ampliare l’efficacia delle CAR-T
Per risolvere questo ed altri limiti, nonché per ampliare ulteriormente lo spettro di applicazione delle terapie CAR-T, gli scienziati stanno attualmente esplorando nuove strategie che illustriamo di seguito.
Le CAR-T per i tumori solidi celebrali
Altra grande sfida è quella dei tumori solidi. Il Dipartimento del professor Locatelli ha investito su quello extracranico più frequente in età pediatrica ovvero il neuroblastoma , che nelle forme metastatiche registra probabilità di sopravvivenza significativamente minori rispetto allo standard per l’oncologia pediatrica, con una percentuale di guarigione del 40-50%.
«Abbiamo sviluppato – riferisce il professore – un costrutto ‘di terza generazione’, così chiamato perché contiene due domini co-stimolatori».
La molecola target in questo caso è GD2, che è un disialoganglioside espresso sulla superficie di cellule di neuroblastoma e in una vasta percentuale di neoplasie cerebrali.
L’uso delle CAR natural killer
Va parimenti ricordato come nel nostro sistema immunitario esista un altro tipo di popolazione linfocitaria di cellule, chiamate «natural killer», che hanno almeno la stessa o anche maggiore capacità distruttrice sul bersaglio tumorale di quelle finora descritte e che non provocano aggressione sui tessuti di un ricevente.
Permangono sicuramente una serie di sfide da affrontare che necessiteranno di un contributo fondamentale da parte dei laboratori di ricerca operanti nelle strutture accademiche. Ma che come tali rappresentano anche vere e proprie opportunità.
Sunto da IlSole24Ore>>